Moderna, Inc es una empresa estadounidense de biotecnología y farmacéutica con sede en Cambridge, Massachusetts. Se centra en tecnologías de vacunas basadas en ARN mensajero (ARNm).

La plataforma de vacunas de Moderna inserta ARN mensajero sintético modificado con nucleósidos (modARN) en células humanas utilizando una capa de nanopartículas lipídicas.

Este ARNm luego reprograma las células para provocar respuestas inmunes.

Moderna desarrolla vacunas terapéuticas de ARNm que se administran en nanopartículas lipídicas, utilizando ARNm con nucleósidos de Pseudouridina.

Los candidatos están diseñados para tener una eficacia mejorada de plegado y traducción mediante mutagénesis de inserción.

El ARN mensajero, o ARNm, juega un papel fundamental en la biología humana, transfiriendo las instrucciones almacenadas en el ADN para producir las proteínas necesarias en cada célula viva.

Nuestro enfoque es utilizar medicamentos de ARNm para instruir a las propias células del paciente para que produzcan proteínas que podrían prevenir, tratar o curar enfermedades.

En 2010, se formó “ModeRNA Therapeutics” para comercializar la investigación del biólogo de células madre Derrick Rossi.

Rossi había descubierto los trabajos de la bioquímica húngara Katalin Karikó sobre la activación inmune mediada por ARN, lo que resultó en el descubrimiento conjunto con el inmunólogo estadounidense Drew Weissman de las modificaciones de nucleósidos que suprimen la inmunogenicidad del ARN.

Esta tecnología luego sería autorizada y utilizada por Moderna y BioNTech para desarrollar vacunas COVID-19.

En 2011, Noubar Afeyan, el mayor accionista de Moderna, contrató a Stéphane Bancel, anteriormente ejecutivo de BioMérieux y Eli Lilly and Company, como CEO.

A los 2 años de su fundación, la empresa alcanzó una valoración de unicornio.

En marzo de 2013, Moderna y AstraZeneca firmaron un acuerdo de opción exclusiva de cinco años para descubrir, desarrollar y comercializar ARNm para tratamientos en las áreas terapéuticas de enfermedades cardiovasculares, metabólicas y renales, y objetivos seleccionados para el cáncer.

El acuerdo incluía un pago por adelantado de 240 millones de dólares a Moderna, un pago que fue “uno de los pagos iniciales más grandes en un acuerdo de licencia de la industria farmacéutica que no involucra un medicamento que ya se está probando en ensayos clínicos”.

En septiembre de 2013, la compañía informó que pudo mejorar la función cardíaca en ratones y mejorar su supervivencia a largo plazo con una “redirección de su diferenciación [de células madre] hacia tipos de células cardiovasculares” en un paso significativo para la medicina regenerativa.

En octubre de 2013, DARPA otorgó a la compañía hasta $ 25 millones para desarrollar terapias de ARN mensajero. En noviembre de 2013, la empresa recaudó 110 millones de dólares de financiación de capital.

En enero de 2014, Alexion Pharmaceuticals pagó a Moderna $ 100 millones por diez opciones de productos para desarrollar tratamientos de enfermedades raras, incluido el síndrome de Crigler-Najjar, utilizando la plataforma terapéutica de ARNm de Moderna.

Aunque el CEO Bancel esperaba que la plataforma ingresara a ensayos en humanos en 2016, el programa con Alexion se descartó en enero de 2017 después de que los ensayos en animales mostraran que el tratamiento de Moderna nunca sería lo suficientemente seguro para los humanos.

En noviembre de 2017, Maja Sedic y sus colegas probaron la tecnología de ARNm en ratas Sprague-Dawley y monos cynomolgus en las instalaciones de Montreal y Sherbrooke de Charles River Laboratories.

Descubrieron, entre otras cosas, que “el ARNm es una molécula biológica lábil y, por lo tanto, requiere el uso de sistemas protectores de administración para aprovechar eficazmente su potencial”, ya que el ARNm se propaga más allá del sitio de inyección y se encuentra en el hígado, el bazo, la médula ósea y corazón.

En 2018, la compañía cambió su nombre a “Moderna Inc.” y aumentó aún más su cartera de desarrollo de vacunas.

En julio de 2018, la compañía abrió una instalación de 200,000 pies cuadrados en Norwood, Massachusetts para trabajos de manufactura, preclínicos y clínicos.

En diciembre de 2018, Moderna se convirtió en una empresa pública a través de la oferta pública inicial de biotecnología más grande de la historia, recaudando $ 621 millones (27 millones de acciones a $ 23 por acción).

Lo primero que debes saber sobre moderna es que Moderna es llamada “ARNm” “el software de la vida”.

Las células usan el ARNm para traducir el ADN en las proteínas que el cuerpo usa para funcionar. Moderna cree que puede usar ARNm para estimular al cuerpo a producir sus propias proteínas terapéuticas, esencialmente colocando una fábrica de medicamentos dentro del paciente.

Como se puede suponer, no es una tarea fácil. Los científicos de Moderna tienen un gran trabajo por delante: para cada fármaco potencial, necesitan descubrir cómo llevar la terapia de ARNm de manera segura a las células adecuadas, asegurarse de que el ARNm realmente produzca cantidades suficientes de proteína para tener un efecto terapéutico y garantizar la las terapias no desencadenarán una reacción inmunitaria en los pacientes.

Los programas de desarrollo de fármacos de la empresa abarcan una amplia gama de especialidades clínicas, que abarcan enfermedades infecciosas, oncología, enfermedades cardiovasculares y enfermedades genéticas raras.

El unicornio biotecnológico tiene 21 medicamentos basados ​​en ARNm en desarrollo, pero solo 10 están en ensayos clínicos.

Cómo señaló la compañía en su presentación de valores más reciente, la FDA ni ninguna otra agencia reguladora ha aprobado ningún medicamento basado en ARNm, por lo que pasarán años antes de que Moderna pueda comercializar algo.

Moderna reveló la compensación de sus tres ejecutivos mejor pagados, quienes ganaron $ 40 millones en efectivo y acciones en 2017.

Stephen Hoge, el presidente de la compañía, recibió $ 19 millones en opciones y un bono en efectivo de $ 4.4 millones en 2017.

Lorence Kim, el director financiero de Moderna recibió $ 5,5 millones en acciones y un bono en efectivo de $ 1 millón, mientras que el director ejecutivo Stéphane Bancel recibió $ 4,6 millones en opciones y un bono en efectivo de $ 1,5 millones.

A principios de este año, Moderna se topó con un bache de velocidad mientras trabajaba en la combinación de dos vacunas para el citomegalovirus, o CMV, según las presentaciones de valores de la compañía.

Moderna estaba realizando una prueba en una etapa inicial cuando se dio cuenta en agosto de que una de las vacunas “no cumplía con nuestras especificaciones de control de calidad interno para la inspección visual después de un año de almacenamiento”.

La FDA suspendió clínicamente el ensayo y Moderna acordó eliminar esa vacuna del estudio.

Moderna gastó casi $ 360 millones en gastos operativos en los primeros nueve meses de 2018, y la compañía advirtió a los inversionistas en su última presentación de valores que el gasto en efectivo probablemente aumentaría a medida que continúa desarrollando sus programas clínicos.

“Hemos incurrido en pérdidas significativas desde nuestros inicios y anticipamos que continuaremos incurriendo en pérdidas significativas en el futuro previsible”, escribió la compañía.